中華民國血液病學會攜手病友協會共同呼籲患者更積極主動與醫師討論個人化治療方案，勇敢面對骨髓纖維化、找回人生光彩！
骨髓纖維化雖惡性度高，但可用治療卻不多，除了輸血、傳統移植、化療，過去就僅有一款標靶藥物可用，但數據顯示，約七成患者在用藥5年內會產生抗藥性或副作用而中斷療程，這也表示一旦出現抗藥性、患者即陷入無藥可用的窘境。隨近年治療發展持續革新，新型口服標靶藥物成為近十年來最新核准用於中、重度骨髓纖維化的治療選擇，林口長庚醫院血液科郭明宗主任指出，新型標靶藥物可抑制變異基因，在臨床治療上提供更多選擇，使治療受挫的患者不再求助無門。
新型口服標靶藥物雖是近十年來最新核准的治療選擇，但由於其費用較為昂貴，患者治療負擔亦重。健保署傾聽患者心聲，宣布自今(2025)年1月起擴大給付新型口服標靶藥物，成為近十年來最新通過健保給付的骨髓纖維化藥物，補足臨床治療落差、完備患者選擇。中華民國血液病學會黃泰中秘書長表示，健保擴大給付後，期待未來臨床上促進醫病間更積極的討論，拉進患者與新型治療的距離，借重治療新利器，幫助患者找回精彩人生下半場、重拾生活曙光。
造血功能異常！骨髓纖維化沉默且致命
兩成惡化急性白血病
骨髓纖維化較為罕見，多數民眾不知其為一種非常棘手的血液疾病，由其症狀常被與感冒、腸胃不適混淆，因而延誤就醫。侯信安理事長說明：「骨髓纖維化起因為造血細胞基因突變，產生許多不正常細胞激素，使患者原有造血系統失常，而由於正常紅血球數不足，其他器官就會開始代償造血，而最常見的確診症狀就是脾臟腫大。」，侯信安理事長補充，骨髓纖維化難治療不只在其前期症狀幽微難辨、疾病的危險性更不容小覷，據統計，約10%-20%骨髓纖維化患者因未能即時獲得治療而惡化為急性骨髓性白血病，導致致死風險驟升，此外，中度風險以上骨髓纖維化患者平均存活期也僅5年，可見其惡性度極高，民眾更切勿掉以輕心。
過往治療有限、患者枯等生命盡頭…近十年來最新核可新型口服標靶成利器！
骨髓纖維化目前唯一根治方式為異體骨髓移植，但因風險高、且需考量年齡、病況與匹配合適捐贈者，使多數中高齡患者無法使用，其餘治療選擇則包括：化療、脾臟切除手術、放療、輸血、標靶藥物等，考量治療效果，過去約十年間，標靶藥物多為骨髓纖維化臨床治療上的首要選項。標靶藥物雖相對其他治療較有效益，但副作用也常導致病友不適、進而中斷治療，郭明宗主任說：「臨床上患者可能在2~3年內出現副作用或藥物效果減弱、脾臟再次脹大等狀況。」但因標靶藥物選擇有限、又無其他可適用療法，導致患者求助無門、喪失抗病鬥志。
骨髓纖維化治療困境遲遲難突破，直至台灣近十年來最新核准新型口服標靶藥物，中、重度骨髓纖維化治療才終於加入生力軍！醫師指出，過去就曾遇過一位患者，原先以健保給付藥物治療，一段時間後開始出現貧血等副作用，並逐漸惡化至需要定期輸血才可維持正常生活，經過醫師評估與討論後使用新型口服標靶藥物治療，而後疾病狀況才又恢復穩定控制。
十年一劍！新型口服標靶納給付
完善病患治療權益、點燃希望曙光
新型口服標靶藥物的加入，雖然為骨髓纖維化患者開了另一扇希望之窗，但骨髓纖維化患者多數年紀較大，經濟可負擔程度相對低，這也使得部分患者落得「看的到、用不到」的窘境。
有鑑於骨髓纖維化治療困境長年難破、新型口服標靶治療的加入重新賦與患者治療選擇權，帶來顯著效益，健保署宣布今(2025)年1月起正式開始給付新型口服標靶藥物，黃泰中秘書長表示：「這也是近十年來健保署最新核准骨髓纖維化新藥物的加入，對患者來說用藥選擇更完備、負擔也更低。」他鼓勵，往後患者可更積極主動與醫師討論個人化治療方案，也期待健保給付的惠澤將助臨床醫病溝通更順暢，幫助更多患者重拾治療信心、勇敢面對骨髓纖維化、找回人生光彩！