2022-10-03

小症狀變大問題!疲勞、搔癢藏危機 恐是骨髓纖維化! 平均存活不到5年 新型藥物翻轉治療困境 醫病盼健保給付帶來續命希望

郭明宗醫師指出,近年隨醫療發展,新型藥物可有效減緩症狀並縮小脾臟體積,未來也希望能納入健保給付範圍、減輕患者經濟負擔。

【台北訊】常常感覺疲勞、骨痛、食慾下降嗎?這可能並非工作勞累惹的禍,而是骨髓纖維化在作怪!在台灣,骨髓纖維化每年罹病的人數雖不多,但極容易被忽略、也有惡化為急性骨髓性白血病的可能!因症狀不易判斷,常見如:疲倦、有飽足感、盜汗、搔癢等,容易被誤認是腸胃不適或勞累所造成,民眾往往因而延誤就醫造成疾病惡化,導致患者平均存活期不足5,其嚴重性不容忽視!9月適逢骨髓增生性腫瘤日,為提升民眾對骨髓纖維化的了解,林口長庚血液科郭明宗醫師提醒,民眾如長期出現上述症狀,應盡速求診評估是否為疾病前兆,以免忽略小症狀、造成健康大問題。

然而,骨髓纖維化患者在接受治療之後,有7成患者會在用藥5年內產生抗藥性或副作用而中斷療程,是臨床治療上一大限制。不過,治療方式陸續革新,郭明宗醫師指出,近年來國際間陸續發展新型藥物,如可精準抑制變異基因的新型標靶藥物等,在臨床治療上適用性更高,不僅可改善既有藥物的副作用、更能有效減少脾臟體積,未來期望有機會納入健保,成為骨髓纖維化治療新利器,提供病友更多元、安全的治療選擇。

盜汗、疲倦藏危機! 20%患者惡化成血癌、平均存活期僅5  醫籲:10大症狀切勿掉以輕心

台大醫院血液科林建嶔醫師說明,民眾對骨髓纖維化認知度有限,且前期症狀不易判斷,容易忽略而延誤就醫。骨髓纖維化大多為後天造血細胞的基因突變所導致,會使患者原有造血系統失常、脾臟因代償性造血而增大,另外體內會產生很多不正常的細胞激素進而產生各種不舒服的症狀。

骨髓纖維化常見十大症狀包括夜間盜汗、注意力不集中、活動力不佳、易有飽足感、疲勞、骨頭疼痛、發燒、搔癢、腹部不適、體重下降,嚴重甚至會因皮膚搔癢等引發睡眠障礙,連帶影響患者生活品質,加重身心負擔。然而前述症狀在日常生活中容易被混淆,因此,林建嶔醫師建議,如中高齡民眾觀察到自身長期有此類症狀,切勿掉以輕心、應盡速就醫尋求協助臨床上骨髓纖維化的病人據統計有約10%-20%患者會因未能即時獲得治療而惡化成急性骨髓性白血病,導致致死風險驟升,加上現有治療選擇有限,導致骨髓纖維化患者平均存活期僅3.5~5,是國人不可忽視的健康隱憂。

骨髓纖維化治療陷困境!移植風險高、標靶藥物選擇少 患者病情惡化卻無藥可用

一旦罹患骨髓纖維化,便需要依靠穩定治療控制疾病進程,而目前唯一根治方式為異體骨髓移植,但因風險高、且需考量患者年齡、病況與匹配合適捐贈者,使得許多患者無法接受此治療,其餘治療選擇則包括口服化療藥、脾臟切除手術或放射治療、輸血、標靶藥物等。臨床治療上,醫師會優先評估患者狀況是否適合做骨髓移植治療,若無法執行,則以標靶藥物為首要選項,是現階段臨床上可有效減緩病程、醫師也最常使用的治療方式。

雖然標靶藥物治療對患者來說風險較低、負擔較輕,但過去因選擇有限,也造成目前骨髓纖維化患者一旦出現副作用或抗藥性停藥,即面臨無藥可醫的困境!郭明宗醫師說明:「目前一線標靶藥物在減緩症狀上雖有幫助,但衍生副作用如貧血、頭暈、腹瀉、嘔吐、疲勞,時常導致病友不適、中斷治療。」林建嶔醫師也說明,目前第一線的標靶藥物在臨床使用上,患者有可能在2~3年後就會出現藥物效果變差、脾臟變大、不舒服的症狀再度浮現的狀況,然而,過去多數患者僅能以調整現有藥物劑量的方式,只求在可負擔的情況下持續治療,實際上卻無法長期穩定的控制病情,成為骨髓纖維化目前的治療困境。

劃時代進展增患者活命希望!新型藥減脾臟腫大體積逾3[6] 醫病期許納健保、爭取多元治療權益

林建嶔醫師分享,過去就曾遇過一名患者服藥2年後陸續出現脾臟腫大、疲勞等症狀,評估後改使用新型藥物進行治療,目前患者反應良好,脾臟慢慢變小,也沒有出現嚴重副作用,期待患者的症狀得以重新獲得改善。醫師說明:「如今陸續有新型藥物問世,除了可減緩症狀,國外研究更顯示治療後患者脾臟腫大症狀可減少體積逾3成,症狀明顯獲得緩解,且在現有藥物治療失敗的患者身上仍有減緩症狀與副作用的效果,擺脫現有治療使用數年後效果陸續減退後、即無藥可用的困境,有望改善病程並提升患者的生活品質,也成為患者接續治療、活命的希望。」。

9月適逢骨髓增生性腫瘤日,郭明宗醫師期許,除了希望透過衛教持續提升民眾對骨髓纖維化症狀的警覺心,也希望政府單位針對新型治療給付有更多討論,現有骨髓纖維化治療面臨無藥可用困境,雖陸續有新型藥物提供選擇,但考量患者的可負擔性,未來仍希望政府單位關注患者權益、討論藥物納入健保給付的可能,幫助骨髓纖維化患者減輕負擔、遠離死亡風險,享有多元的治療選擇權。