長效型凝血因子預防性治療 人生不卡「關」
【台北訊】「關節脹痛時，連走路都變成一場噩夢！雖然醫師有說預防性治療可降低出血機率，但那時每週打3針，整隻手都是針孔甚至黑青，真的讓我害怕，能躲就躲。」現年29歲的重度A型血友病病友林先生，因長期反覆出血導致關節病變，23歲就被醫師宣告膝關節嚴重退化，必須置換人工關節。所幸在醫師建議下，改以長效型凝血因子治療，打針頻率大幅降低，也助其提升治療順從性，改善生活品質。
針劑施打次數頻繁 台灣僅五成病友規律預防性治療！
血友病為遺傳性基因缺陷的疾病，主因為X染色體突變導致凝血因子異常，患者多為男性。據健保資料統計，截至2019年1月，台灣領取重大傷病卡的血友病病友(含A、B、C型)約有1,200人，其中又以A型血友病即缺乏第八凝血因子的病友最多，約佔八成1。血友病分為輕、中及重度，體內凝血因子濃度越低，越容易自發性出血，最常見的臨床問題為關節出血。研究顯示約3/4的血友病病友有一個以上的關節病變，受影響的關節以踝關節(66.3%)、肘關節(53.5%)、膝關節(47.7%)為主2。三軍總醫院血友病防治及研究中心主任陳宇欽醫師表示，定期注射固定劑量的凝血因子，維持體內凝血因子一定濃度的規律預防性治療，是重度血友病病友的最佳療法3，可降低出血風險、避免關節損傷3。但血友病病友常因害怕打針而影響治療順從性，在台灣即使預防性治療已在2014年納入健保，仍有近五成A型病友沒有接受預防性治療4，相較於美國近七成重度A型病友接受預防性治療5，還有不少進步空間。若依據臨床經驗觀察，能落實每週3次規律性預防治療的比例可能更低，不少病友關節都處在反覆出血、腫脹疼痛的狀況，嚴重影響病友行動力及自主照顧的能力。因此，維持凝血因子的血中濃度、減少施打次數與降低出血機率，是未來血友病治療的重點。
長效保護不卡「關」！每年最高可減少83次注射 規律預防性治療比率提升至九成！
台北醫學大學附設醫院血友病中心主任張家堯醫師說明，根據研究顯示，體內凝血因子濃度若維持1%-5%，可使關節出血次數大幅降低6。以過往一般型藥物而言，病友需每2-3天施打1次7，每年約須施打156針。頻繁的打針次數，不僅讓病友在時間上難以配合，也常因為害怕打針而中斷治療。而目前已有多種長效型第八凝血因子針劑，每年可減少34-83次8注射次數，達到一樣的保護力，提供血友病病友更多選擇！根據臨床觀察，接受長效型凝血因子治療後，重度A型血友病病友的規律預防性治療比率也從五成提升至九成，包含慢性關節、風濕性疼痛、運動耐受性、早晨僵硬症狀皆得到顯著改善，可望未來能幫助病友達到每年1次以下出血次數目標。
關節腫痛連走路都是噩夢 被迫23歲就換人工膝關節
改用長效型凝血因子 行動力不再受限 找回人生自主權
重度A型血友病病友林先生分享，從1歲半開始都是等到關節出現腫脹、痛不堪言時才至急診室打針緩解。高中時開始補充凝血因子，但施打的頻率讓他相當懼怕，且因長期反覆出血已讓關節嚴重腫脹，甚至出現退化。林先生也坦言，因為走路太痛了，曾經一度不願意出門，每天都叫速食外賣，不僅體重暴增，病情也控制越來越差，在23歲那年不得不接受左膝人工關節置換。
收治該位病患的張家堯醫師補充，林先生年紀輕輕就換人工關節實在是不得已的決定。以一副人工關節平均使用壽命約20年來計算，意味著林先生未來至少還要進行2-3次的人工關節置換手術，且同一個部位重複手術難度會越來越高，關節出血預防控制實在不能輕忽！
所幸，林先生在接受長效型凝血因子治療後，幾乎沒有再發生突發性關節出血或腫脹的狀況，且可長達5天才施打1次，讓他更有動力落實規律治療。「從前連走路都很困難，現在下班後固定健走公園至少三圈都不是問題，工作也能全力以赴，不再擔心關節疼痛影響工作表現。雖然血友病是一輩子的疾病，想鼓勵其他血友病病友可以跟我一樣勇敢面對，及早進行規律預防性治療，才能把生活的主導權掌握在自己手上！」
Reference:
1. 衛生福利部中央健康保險署 全民健康保險重大傷病各疾病別有效領證統計表 2019.01
2. 張智雅、蘇惠怡、吳永燦、陳宇欽、陳良城、張幸初、李宗穎 血友病關節病變與健康相關生活品質之相關性研究 台灣復健醫學雜誌 41(4) 2013
3. World
Federation Of Hemophilia What is prophylaxis? 檢自https://www.wfh.org/en/abd/prophylaxis/what-is-prophylaxis查詢日期：2019年3月11日
4. 檢自https://tw.appledaily.com/headline/daily/20180424/37994326/查詢日期：2019年3月11日
5. Courtney D
Thornburg et al. Treatment adherence in
hemophilia. Patient Prefer Adherence. 2017; 11: 1677–1686
6. I.E.M. Den
Uijl, et al. Clinical severity of
haemophilia A: does the classification of the 1950s still stand? Haemophilia.
2011;17(6):849-853.7: 849
7. 張家堯(2018) 〈A型血友病治療的挑戰與長效第八凝血因子〉https://www.tmuh.org.tw/center/HCC/375
(accessed 2019.03.11)
8. 衛生福利部中央健康健保署「藥品給付規定」修訂規定第4節 血液治療藥物
Hematological drugs 檢自https://www.nhi.gov.tw/BBS_Detail.aspx?n=73CEDFC921268679&sms=D6D5367550F18590&s=C1A0F192AF068619查詢日期：2019年3月20日